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Aprovação inédita

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Em agosto, o Food And Drug Administration (FDA), órgão regulatório da indústria farmacêutica dos EUA, aprovou o primeiro medicamento baseado na terapia de RNA de interferência (RNAi). Trata-se do patisiran, indicado para portadores de polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma doença de difícil diagnóstico, rápida progressão e que, depois dos primeiros sintomas, costuma levar ao óbito em 10 anos. O tratamento até agora se limitava aos sintomas e a uma opção bem mais radical: o transplante de fígado.


Estudos sobre o patisiran mostraram que a droga foi capaz de frear a progressão e reverter os danos já causados pela doença. O segredo por trás da substância é um mecanismo natural de controle de proteínas, descrito pelos cientistas Andrew Z. Fire e Craig C. Mello, e que valeu a eles o Nobel de medicina de 2006. Até a pesquisa da dupla, sabia-se que a fabricação dos blocos construtores da vida dependia do RNA mensageiro. Contudo, os cientistas descobriram que, no núcleo de todas as células, existe um outro tipo de RNA, o de interferência (RNAi). Essa molécula silencia os genes que dão as ordens para a montagem proteica, evitando, assim, um excesso em sua produção.


Com o gene responsável pela proteína silenciado, não há mais produção da versão mutante. E, com a capacidade de autolimpeza e reparo do organismo, as fibras amiloides que se formam no organismo dos portadores da doença vão sendo reduzidas dos órgãos onde se acumulam. Assim, não só a PAF não progride, como há regressão nos comprometimentos associados. Além disso, não houve efeitos colaterais significativos nos pacientes tratados.

Fonte: Correio Braziliense

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