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FDA aprova medicamento para tratamento da esclerose múltipla secundária progressiva

Siponimode é o primeiro e único tratamento especificamente aprovado para pacientes com esclerose múltipla secundária progressiva ativa (EMSP) em mais de 15 anos [1]

Até 80% dos pacientes com EM remitente recorrente (EMRR) desenvolverão EMSP [2]; nova terapia atende necessidade crítica não atendida de pacientes com EMRR em transição e aqueles com EMSP ativa que fizeram a transição

A aprovação é baseada no estudo de Fase III EXPAND, o maior estudo clínico controlado de pacientes com EMSP, que reduziu significativamente o risco de progressão da doença, incluindo impacto na incapacidade física e declínio cognitivo [3]

Nova terapia foi aprovada com indicação em todo espectro da EM, para síndrome clinicamente isolada (CIS), EMRR e EMSP ativa, com a maioria dos pacientes não necessitando da observação de primeira dose.

O FDA (Food and Drug Administration), órgão regulador de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou a molécula siponimode para o tratamento de adultos com formas de esclerose múltipla com surtos, incluindo esclerose múltipla secundária progressiva (EMSP) com doença ativa, esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) e síndrome clinicamente isolada (CIS)*. Trata-se do primeiro tratamento oral com indicação prevista em bula para o tratamento da esclerose múltipla secundária progressiva (SPMS) em adultos, produzido pelo laboratório Novartis.

EM é um distúrbio crônico do sistema nervoso central (SNC) que afeta cerca de 2,3 milhões de pessoas no mundo2. Existem três formas principais de EM: Esclerose Múltipla Remitente Recorrente (EMRR) (a forma mais comum da condição no diagnóstico), Esclerose Múltipla Secundária Progressiva (EMSP) e Esclerose Múltipla Primária Progressiva (EMPP) 8. A EM perturba o funcionamento normal do cérebro, nervos ópticos e medula espinhal através de inflamação e perda de tecido9.

A maioria dos pacientes faz a transição da EMRR para a EMSP ao longo do tempo2. Portanto, o início precoce da terapia é fundamental para que os pacientes ajudem a diminuir a taxa de progressão da incapacidade. A progressão da incapacidade mais frequentemente inclui – mas não se limita a – um impacto na deambulação, que pode levar a pacientes que precisam de auxílio para caminhar ou cadeira de rodas, disfunção da bexiga, declínio cognitivo5, e incapacidade de trabalhar2.

A esclerose múltipla é uma doença crônica do sistema nervoso central que afeta cerca de 2,5 milhões de pessoas no Mundo². De forma geral, o curso clínico da doença pode ser dividido em três tipos principais: EMRR (Esclerose Múltipla de Remitente Recorrente), EMSP (Esclerose Múltipla Secundária Progressiva) e EMPP (Esclerose Múltipla Primária Progressiva).

A EMSP é a fase da doença na qual os sintomas e os déficits neurológicos pioram progressivamente a despeito do tratamento e pode ter como consequência além da piora da incapacidade física, prejuízo cognitivo, fadiga, depressão, redução da qualidade de vida, além da perda da capacidade laboral³.

Estima-se que há um aumento gradual da transição para progressão secundária em cerca de 25% dos pacientes com forma clínica remitente recorrente, e que em pacientes sem tratamento, 50% após 10 anos e 75% em 30 anos se tornam EMPS³,4.

“A esclerose múltipla quando não tratada pode impactar substancialmente a vida do paciente por conta das incapacidades progressivas e irreversíveis, em especial nas atividades motoras e cognitivas”, explica a neurologista Claudia Vasconcelos, Professora adjunta de Neurologia da Universidade Federal do Estado do Rio de Janeiro e coordenadora do ambulatório de neuroimunologia do Hospital Gaffree e Guinle.

Sobre o Siponimode (BAF312)

O siponimode é uma medicação oral moduladora e seletiva de subtipos específicos do receptor da esfingosina-1-fosfato (S1P)5. Sua atuação no organismo se faz por meio da ligação ao receptor S1P1 existentes na superfície dos linfócitos, o que os impede de migrar para o interior do sistema nervoso central (SNC) dos pacientes com esclerose múltipla.

Com isso, pode-se dizer que a medicação atua com efeitos antiinflamatórios¹. O siponimode também entra no SNC e se liga ao receptor S1P5 em células específicas como oligodendrócitos e astrócitos6. Ao se ligar a esses receptores, a medicação tem o potencial de modular a atividade celular diretamente dentro do sistema nervoso central e estudos pré-clínicos sugerem que ele pode prevenir a neurodegeneração sináptica e promover a remielinização no sistema nervoso central7.

Sobre os estudos EXPAND e BOLD

O estudo EXPAND, randomizado de Fase III, mostrou que o siponimode reduz significativamente o risco de progressão da incapacidade e demonstrou resultados favoráveis em outras medidas relevantes da atividade e progressão da doença da EMSP¹. No início do estudo, mais de 50% dos pacientes precisavam de auxílio para caminhar¹.

Referências

[1]Kappos L, Cree B, Fox R, et al. Siponimod x placebo na esclerose múltipla secundária progressiva (EXPAND): estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego. The Lancet. Publicado online em 22 de março de 2018. http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(18)30475-6.

[2] Tullman M. Visão geral da epidemiologia, diagnóstico e progressão da doença associada à esclerose múltipla. Sou J Managed Care. 2013 Fev; 19 (2 Supl): S15-20.

[3] Federação Internacional de Esclerose Múltipla. Atlas da EM.

2013. http://www.msif.org/wp-content/uploads/2014/09/Atlas-of-MS.pdf. Acessado em 27 de abril de 2018.

[4] Tremlett H, et al. A história natural da esclerose múltipla secundária-progressiva. Mult Scler. 2008: 14: 314-324.

[5] Gergely P et al. O modulador seletivo do receptor de esfingosina 1-fosfato BAF312 redireciona a distribuição dos linfócitos e tem efeitos específicos da espécie sobre a frequência cardíaca.Br J Pharmacol 2012; 167 (5): 1035-47.

[6] Tavares A, et al. Distribuição cerebral do MS565, um análogo de imagem de siponimode (BAF312), em primatas não humanos. Neurologia. 2014; 82 (10): supl. P1.168.

[7] Gentile A, et al. O siponimod (BAF312) previne a neurodegeneração sináptica na esclerose múltipla experimental. Jornal de Neuroinflamação 2016; 13 (1): 207.

[8] Selmaj K, et al. Siponimod para pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente (BOLD): um estudo de fase 2 adaptativo, dose-variável, randomizado. Lancet Neurol. 2013 ago; 12 (8): 756-67

Fonte: SEGS

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