A AveXis, empresa de biotecnologia da Novartis, recebeu da FDA a aprovação do Zolgensma, primeira e única terapia gênica para pacientes pediátricos com atrofia muscular espinhal (AME). Com o custo de US$ 2,1 milhões, o equivalente a R$ 8,4 milhões, é o medicamento mais caro do mundo e promete praticamente a cura com apenas uma única dose.
O remédio passa a ser comercializado nos Estados Unidos, mas ainda não tem previsão de quando chegará ao Brasil. O Zolgensma custa mais do que o dobro do Luxterna, a segunda droga mais cara, cujo valor chega a US$ 850 mil. Administrado em dose única, o medicamento da Spark Therapeutics trata problemas de visão.
Terceiro colocado, o Ravicti, um líquido comercializado pela Horizon, custa US$ 793 mil por paciente ao ano. O medicamento evita o acúmulo de amônia perigosa no sangue em pacientes com desordem do ciclo da ureia. Na quarta posição está o Brineura, comercializado pela BioMarin Pharmaceutical com um custo de US$ 700 mil ao ano. É a primeira droga do mercado a reduzir os sintomas da lipofuscinose ceroidal neural tipo 2 tardia infantil (CLN2), uma forma da doença de Batten, neurodegenerativa e cujos primeiros sintomas aparecem já na infância, permitindo uma sobrevida de apenas cinco anos.
Fechando a lista, vem o Carbaglu, utilizado no tratamento de uma doença rara em que a falta de uma enzima hepática provoca hiperamonemia, uma condição de acumulação elevada de amoníaco no sangue. Administrado por via oral, custa de US$ 419 mil a US$ 790 mil por paciente por ano. O tratamento pode durar em média sete anos.
O ranking foi baseado em pesquisas do Valuewalk, Drugs.com e America’s Health Insurance Plans (AHIP). Da lista, apenas o Brineura é comercializado no Brasil, a um valor de R$ 150 mil (caixa com duas ampolas), segundo tabela PMC – Preço Máximo ao Consumidor.
Fonte: Redação Panorama Farmacêutico
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