Medicamentos para doenças raras unem governo e indústria

Com o objetivo de abastecer o mercado interno de medicamentos para doenças raras, o governo federal e a indústria farmacêutica unirão forças. O Ministério da Saúde, junto a laboratórios como Merck e Sandoz, vão iniciar um projeto de produção que englobará, inclusive, a fabricação nacional de IFAs. As informações são do Valor Econômico.

Segundo estimativas da pasta, os sete remédios elencados para o programa movimentam anualmente no SUS cerca de R$ 2 bilhões . Esses fármacos serão alvo de Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDPs) entre suas fabricantes, juntamente com a Fiocruz e o Instituto Butantan, que receberão a transferência de tecnologia.

Dentre as patologias raras que serão atendidas estão a esclerose múltipla, fibrose cística e atrofia muscular espinhal (AME). Estima-se que R$ 150 milhões serão investidos no projeto.

“As parcerias têm um prazo de dez anos. Nesse período, esperamos que o medicamento seja entre 5% e 10% mais barato do que pagamos hoje e que, ao longo do tempo, haja um declínio maior”, afirma Fernanda De Negri, secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (SECTICS).

Projeto focado em medicamentos para doenças raras também englobará vacinas

Além dos medicamentos para doenças raras, outro alvo desta parceria são as vacinas de RNA mensageiro. Para tal, a Embrapii receberá outros R$ 60 milhões para a criação de centros de excelência em pesquisa científica.

Não tratamento é mais caro do que o remédio

Os preços mais elevados dos medicamentos para doenças raras são apontados como um dos principais entraves para o tratamento dos pacientes, que costumam depender de operadoras de saúde ou do serviço público. Mas, para Lorice Scalise, presidente da Roche Farma Brasil, o não tratamento sai ainda mais caro.

“É uma população que caminha pelo sistema de forma muito errante, sempre buscando um diagnóstico e sem encontra-lo. Quando finalmente a doença é descoberta, há a frustração de não haver nada para fazer em relação ao tratamento ”, opina.

O carro-chefe da farmacêutica é o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), um medicamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) cujo preço pode ultrapassar os R$ 13 milhões. Segundo a executiva, o segmento de doenças raras recebeu cerca de 25% dos R$ 610 milhões investidos pelo laboratório em 2024.

Brasil tem cerca de 13 milhões de pacientes raros

Distribuídos em mais de seis mil doenças raras, o Brasil tem cerca de 13 milhões de pessoas acometidas por essas enfermidades . A maioria delas é de origem genética. São classificadas como rara aquelas enfermidades que acometem até 65 pessoas de uma população de 100 mil. Elas também costumam ter um diagnóstico difícil, o que leva a quase um terço dos pacientes ao óbito ainda na primeira infância.