Ultragenyx anuncia aprovação do Dojolvi ® (trieptanoína) no Brasil para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa em adultos e crianças

A Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RARE), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de novos produtos para tratamento de doenças genéticas graves raras e ultra raras, anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o Dojolvi ® (trieptanoína) como fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).

‘Pacientes com LC-FAOD têm que ser hospitalizados frequentemente e têm grandes problemas médicos com opções limitadas para o controle da doença’, afirma Eduardo Thompson, Vice-Presidente Sênior e Líder Regional da Ultragenyx para a América Latina. ‘A aprovação do Dojolvi é fundamental para a disponibilização de opções terapêuticas para os pacientes no Brasil e estamos trabalhando com urgência para obter a aprovação do reembolso, para apoiar o amplo acesso à terapia. Agradecemos à comunidade de pacientes, cuidadores e médicos cujos esforços contribuíram para essa importante aprovação.’

O Dojolvi também foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e pela Health Canada para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com LC-FAOD. Fora dos EUA, os pacientes têm tido acesso ao Dojolvi por meio de acesso nominale programas de acesso expandido.

Sobre o LC-FAOD

LC-FAOD é um grupo de distúrbios genéticos autossômicos recessivos caracterizados por deficiências metabólicas nas quais o corpo é incapaz de converter ácidos graxos de cadeia longa em energia. A incapacidade de produzir energia a partir da gordura pode levar ao esgotamento da glicose no corpo e complicações graves, que podem levar a hospitalizações ou morte precoce. Outras opções de tratamento atuais de LC-FAOD incluem evitar ficar em jejum, dietas com baixo teor de gordura/alto teor de carboidratos, carnitina e óleo de triglicerídeo de cadeia média (TCM), um produto alimentício médico.

Os LC-FAOD afeta de 8.000 a 14.000 crianças e adultos no mundo desenvolvido e está incluída em painéis de triagem neonatal em várias regiões do mundo, devido ao risco de desfechos graves, incluindo morte no início da vida. O governo brasileiro sancionou recentemente a lei 14.154/2021 que amplia a lista de doenças a serem incluídas no Programa Nacional de Triagem Neonatal realizado no Sistema Único de Saúde (SUS), incluindo o LC-FAOD. A implantação se dará em cinco etapas em um período a ser regulamentado pelo Ministério da Saúde, com os LC-FAOD a ser incluído na segunda etapa.

Sobre o Dojolvi

O Dojolvi é um triglicerídeo de cadeia média de carbono ímpar de grau farmacêutico altamente purificado que consiste em três ácidos graxos de 7 carbonos em uma estrutura principal de glicerol, produzido através de um processo químico de múltiplas etapas. Ele foi criado para fornecer ácidos graxos de cadeia média e ímpar, como fonte de energia para pacientes com LC-FAOD.

INDICAÇÃO

O Dojolvi é indicado como uma fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).

IMPORTANTES SOBRE AS INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA

ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES

Disfunção do Tubo de Alimentação

A disfunção do tubo de alimentação foi relatada em pacientes que receberam trieptanoína. A contribuição do Dojolvi não pode ser descartada. O Dojolvi não deve ser administrado em tubos de alimentação fabricados de cloreto de polivinil (PVC). O tubo de alimentação deve ser monitorado regularmente para garantir o funcionamento e a integridade adequados.

Mal absorção Intestinal em Pacientes com Insuficiência Pancreática

Enzimas pancreáticas baixas ou ausentes podem resultar em absorção reduzida de heptanoato, subsequentemente levando a suplementação insuficiente de ácidos graxos de cadeia média. A administração do Dojolvi deve ser evitada em doentes com insuficiência pancreática.

REAÇÕES ADVERSAS

Gastrointestinal (GI)

As reações adversas relacionadas ao trato GI mais comuns relatadas no grupo de segurança agrupada dos Estudos 1 e 2 foram: dor abdominal (desconforto abdominal, dor abdominal, distensão abdominal, dor abdominal superior, dor gastrointestinal) [60%], diarreia [44%], vômito [44%] e náusea [14%].

INTERAÇÕES MEDICAMENTOSAS

Inibidores da Lipase Pancreática

A coadministração deve ser evitada devido ao potencial de redução do efeito clínico do Dojolvi.

USO EM GRUPOS ESPECÍFICOS

Gravidez e Aleitamento

Não há dados disponíveis sobre o uso da trieptanoína em mulheres grávidas para avaliar o risco associado ao medicamento de defeitos congênitos graves, aborto espontâneo ou resultados maternos ou fetais adversos. As mulheres são aconselhadas a relatar gestações à Ultragenyx Pharmaceutical Inc. pelo telefone 1-888-756-8657 (EUA) ou 0800-770-4481 (Brasil).

Não existem dados sobre a presença de trieptanoína ou dos seus metabolitos no leite humano ou animal, os efeitos no lactente ou os efeitos na produção de leite.

INFORMAÇÕES DE ACONSELHAMENTO DO PACIENTE

O paciente ou cuidador deve:

Ler a bula do paciente aprovada pela FDA/ANVISA, que inclui informações sobre a preparação, administração e armazenamento adequados, uso de tubo oral de alimentação.

Inspecionar regularmente o tubo de alimentação quanto ao funcionamento e integridade adequados e informar ao profissional de saúde se algum problema for identificado.

Estar informado de que a insuficiência pancreática pode reduzir o efeito clínico do Dojolvi e comunicar qualquer insuficiência pancreática conhecida ao prestador de cuidados de saúde.

No Brasil, você pode relatar efeitos colaterais à Ultragenyx Pharmaceutical Inc. usando o número gratuito local em 0800-770-4481 ou pelo e-mail ultragenyx@primevigilance.com, ou ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch

Veja Informações de Prescrições para médicos e a bula do paciente (ambas em português) para uma completa revisão sobre os riscos associados ao Dojolvi. Os textos são baseados nas Informações de Prescrição nos EUA, e a indicação é a mesma.

Sobre a Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

A Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica comprometida em oferecer aos pacientes novas terapias para o tratamento de doenças genéticas graves raras e ultra raras. A empresa desenvolveu um portfólio diversificado de medicamentos aprovados e candidatos a tratamento com o objetivo de lidar com doenças com alta necessidade médica não atendida e biologia clara, para as quais normalmente não há opção terapêutica aprovada .

A empresa é liderada por uma equipe de gerenciamento experiente no desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças raras. A estratégia da Ultragenyx baseia-se no desenvolvimento de medicamentos com eficiência de tempo e custo, com o objetivo de fornecer terapias seguras e eficazes para pacientes com a maior urgência.

Para mais informações sobre a Ultragenyx, visite o site da empresa em: www.ultragenyx.com.

Declarações de Previsão

Exceto pelas informações históricas aqui contidas, as questões estabelecidas neste comunicado de imprensa, incluindo declarações relacionadas às expectativas e projeções da Ultragenyx quanto aos seus futuros resultados operacionais e desempenho financeiro, reduções antecipadas de custos ou despesas, suas capacidades e estratégia de comercialização, marketing e fabricação, são declarações prospectivas na acepção das disposições de ‘porto seguro’ da Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Essas declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que nossos resultados, desempenho ou realizações futuras sejam significativamente diferentes dos expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros, os efeitos da pandemia da COVID-19 nas atividades de comercialização, nos resultados comerciais e operacionais da empresa, os riscos relacionados à dependência de parceiros terceiros para conduzir certas atividades em nome da empresa, oportunidades de mercado menores do que o previsto para os produtos e candidatos a produtos da empresa, riscos de fabricação, concorrência de outras terapias ou produtos, incertezas relacionadas à cobertura de seguros e status de reembolso dos produtos recém-aprovados da empresa, a organização comercial integrada em evolução na empresa e outros assuntos que poderiam afetar a suficiência do caixa existente, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo para financiar as operações, os resultados operacionais futuros da empresa e o desempenho financeiro e a disponibilidade ou potencial comercial dos produtos e candidatos a medicamentos da Ultragenyx. A Ultragenyx não se compromete a atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas. Para uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes dos expressos nessas declarações prospectivas, bem como dos riscos relacionados aos negócios da Ultragenyx em geral, consulte o Relatório Trimestral da Ultragenyx no Formulário 10-Q arquivado na Comissão de Valores Mobiliários (SEC dos EUA) em 3 de agosto de 2021 e seus relatórios periódicos subsequentes arquivados na Comissão de Valores Mobiliários.

Fonte: Comunique-se

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