Os medicamentos mais caros do mundo são uma consequência do avanço nas tecnologias e do investimento necessário para se chegar a essas descobertas. O tratamento das doenças raras é o mais afetado pelo alto custo dos remédios.
Da hemofilia B à atrofia muscular espinhal, novas terapias surgiram para mudar a vida dos pacientes, mas seu preço “salgado” pode roubar o holofote dessas conquistas.
Os medicamentos mais caros do mundo
1- Hemgenix (CSL Behring)
O Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) é produzido pela CSL Behring com foco no tratamento da hemofilia B. A dose do remédio custa US$ 3,5 milhões (R$ 17,7 milhões).
O fármaco foi a primeira terapia gênica para a doença aprovada pelo FDA, em novembro de 2022. Pouco tempo depois, a droga já figurava como uma das mais valiosas do mundo. Trata-se de uma opção em dose única para os pacientes que realizam a profilaxia com Fator IX.
Apesar de ser a fabricante, a australiana CSL Behring não foi a responsável por seu desenvolvimento. A UniQuere vendeu os direitos do remédio para a farmacêutica ainda na fase 3 de testes, por US$ 450 milhões (R$ 2,2 bilhões).
Ou seja, a cada dez doses do Hemgenix que são comercializadas, a companhia “recupera” quase 80% de seu investimento.
2- Elevidys (Sarepta)
A Sarepta, farmacêutica especializada em medicamentos para doenças raras, é a responsável pelo Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O preço listado é de US$ 3,2 milhões (R$ 16,1 milhões). O remédio foi aprovado pela FDA no fim de junho e já figura entre os medicamentos mais caros do mundo. A terapia, baseada em vírus adeno-associado, é indicada para crianças de quatro a cinco anos que têm o gene DMD com mutação confirmada. A doença pode ser fatal.
3- Skysona (Bluebird bio)
O tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral também figura entre os medicamentos mais caros do mundo. O Skysona (elivaldogene autotemcel), da Bluebird bio, é o nome que consta na lista, com custo de US$ 3 milhões (R$ 15,1 milhões).
O remédio foi aprovado de maneira acelerada pela FDA há pouco mais de um ano. O tratamento é voltado a crianças e adolescentes entre quatro e 17 anos, que apresentam a versão precoce da doença. A síndrome, que é neurodegenerativa, caso não tratada, pode gerar consequências como:
- Cegueira
- Incontinência
- Perda de movimento voluntário
4- Zynteglo (Bluebird bio)
A Bluebird bio é a única farmacêutica a aparecer duas vezes no top 5. Seu tratamento para a beta talassemia, o Zynteglo (betibeglogene atotemcel), está avaliado em US$ 2,8 milhões (R$ 14,1 milhões).
O tratamento, aprovado há pouco mais de um ano, favorece crianças e adultos que precisam de transfusões de glóbulos vermelhos regulares. A doença genética, que é rara, gera uma queda drástica ou até mesmo a ausência completa na produção de hemoglobina adulta.
Anteriormente, os pacientes precisavam passar por constantes transfusões, que poderiam custar mais de US$ 128 mil (R$ 647 mil). Apesar de estar entre os medicamentos mais caros do mundo, a terapia ainda pode se mostrar uma opção mais acessível, uma vez que é de dose única.
5- Zolgensma (Novartis)
Talvez o nome mais conhecido da lista, o Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), da Novartis, já foi reconhecido por muitos como líder em preço. Só que não é bem assim.
O custo do remédio é de US$ 2,5 milhões (R$ 12,6 milhões), ficando assim apenas em quinto lugar no ranking. Direcionado ao tratamento da atrofia muscular espinhal, melhora o movimento dos músculos e aumenta a taxa de sobrevida dos pacientes.
A “fama” de caro é justificada, mesmo que fique para trás no panorama atual. Quando surgiu, seu preço de US$ 2,1 milhões foi considerado exagerado no patamar de custo-efetividade pelo Institute for Clinical and Economic Review. Como medicamentos de “tão alto-custo” eram incomuns, a Novartis flexibilizou as formas de pagamento. O paciente passou a ter cinco anos para custear o medicamento, atrelado à sua efetividade.
