Levantamento do Fierce Pharma elencou os 10 medicamentos mais caros nos Estados Unidos em 2023. O potencial das terapias genéticas para o tratamento de doenças raras é um dos fatores que encarecem o preço final dos medicamentos.
Lista dos medicamentos mais caros dos EUA
1 – Hemgenix
Empresa: CSL Behring e uniQure
Doença: hemofilia B
Custo por dose: US$ 3,5 milhões
Com um preço colossal de US$ 3,5 milhões, o Hemgenix, da CSL Behring e da uniQure, detém o posto de medicamento mais caro do mundo. A terapia genética única recebeu aprovação da FDA em novembro de 2022 para tratar adultos com hemofilia B. A CSL é comercialmente responsável pela droga depois de licenciar os direitos da uniQure em maio do ano passado, por US$ 450 milhões. O remédio ainda não está disponível, mas o CEO Paul McKenzie espera lançá-lo “muito em breve”.
2 – Skysona
Empresa: Bluebird bio
Doença: adrenoleucodistrofia cerebral
Custo por dose: US$ 3 milhões
Com a Bluebird precificando o Skysona em US$ 3 milhões, o tratamento para adrenoleucodistrofia cerebral tornou-se o segundo medicamento mais caro aprovado pela FDA. A patologia tem origem genética e afeta a membrana protetora que envolve os neurônios. O CEO Andrew Obenshain avalia que o preço reflete o “benefício clínico no retardo da disfunção em crianças”.
3 – Zynteglo
Empresa: Bluebird bio
Doença: talassemia dependente de transfusão
Custo por dose: US$ 2,8 milhões
O Zynteglo destina-se a doentes com talassemia beta, anemia de fundo hereditário que exige transfusões regulares de glóbulos vermelhos. Já chegou a ocupar por alguns meses o posto de terapia mais cara em território norte-americano. Para encorajar a adoção de terapias genéticas, algumas empresas oferecem acordos baseados em resultados. É o que faz a Bluebird, ao reembolsar 80% do custo do tratamento caso os pacientes não obtenham independência das transfusões.
4 – Zolgensma
Empresa: Novartis
Doença: atrofia muscular espinhal (AME)
Custo por dose: US$ 2,25 milhões
Como outras terapias genéticas nesta lista, o Zolgensma foi aprovado em 2019 como um tratamento inovador. Mas a Novartis procurou compensar o alto valor do tratamento oferecendo flexibilidade nos modelos de pagamento. Isso inclui parcelamento em cinco anos.
5 – Myalept
Empresa: Chiesi Farmaceuticals
Doença: deficiência de leptina
Custo por ano: US$ 1,26 milhão
Um frasco do produto sai por US$ 5.867,52, e os pacientes usam em média 18 frascos por mês. Isso resulta em um custo mensal de US$ 105.615. A injeção subcutânea, voltada a pacientes com obesidade extrema, mudou de mãos muitas vezes ao longo dos anos. No momento de sua aprovação, a AstraZeneca estava trabalhando para comprá-lo da Bristol Myers Squibb. A BMS, por sua vez, o adquiriu da Amylin Pharmaceuticals em 2012. O Myalept ficou com a Amryt até que a italiana Chiesi comprou a empresa e o portfólio de doenças raras por US$ 1,48 bilhão, no início deste ano.
6 – Zokinvy
Nome do medicamento: Zokinvy
Empresa: Eiger BioPharmaceuticals
Doença: síndrome de Hutchinson-Gilford (progeria)
Custo por ano: US$ 1,07 milhão
Primeiro medicamento na lista que não é uma terapia genética, o Zokinvy ainda pode custar mais de US$ 1 milhão por ano. Aprovado em 2020, foi o primeiro e único remédio liberado para o combate à progeria – síndrome rara de envelhecimento acelerado com manifestação precoce na infância, levando à morte prematura. Antes de o laboratório californiano Eiger adquirir o medicamento, o Zokinvy foi desenvolvido pela MSD.
7 – Danyelza
Empresa: Y-mAbs Therapeutics
Doença: neuroblastoma de alto risco
Custo por ano: US$ 1,01 milhão
A Y-mAbs Therapeutics tem apenas um produto aprovado, mas certamente fez sucesso com essa droga. Desde 2020 o Danyelza auxilia no tratamento do neuroblastoma de alto risco, câncer que acomete especialmente crianças e é encontrado em pequenas glândulas sobre os rins. Com mais de US$ 21 mil por frasco, o medicamento gerou receita de US$ 49,3 milhões em 2022. O fármaco também obteve aprovação recente na China, com previsão de início das vendas ainda neste primeiro semestre.
8 – Kimmtrak
Empresa: Imunocore
Doença: melanoma uveal
Custo por ano: US$ 975.520
Aprovado em janeiro de 2022, o Kimmtrak surgiu como a primeira terapia para melanoma uveal – tumor maligno intraocular mais comum em adultos. Vem em frasco de uso único, administrado por uma infusão semanal. A Immunocore lançou o medicamento a US$ 18.760 por frasco.
9 – Luxturna
Empresa: Spark Therapeutics
Doença: doença retiniana hereditária
Custo por tratamento: US$ 850.000
A terapia foi concebida para tratar uma forma hereditária de perda de visão, que pode levar à cegueira total. A Spark é parceira da farmacêutica suíça Novartis na comercialização do medicamento.
10 – Folotyn
Empresa: Acrotech Biopharma
Doença: linfoma de células T
Custo por ano: US$ 842.585
O Folotyn está disponível desde 2009, mas ainda mantém a condição de um dos medicamentos mais caros do planeta. É o mais antigo entre os top 10. Em dezembro do ano passado, a Fresenius Kabi lançou sua versão genérica.
