A PTC Therapeutics anunciou nesta segunda-feira (25) que a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou a ampliação da indicação do Translarna (atalureno) para incluir crianças ambulatoriais de dois a cinco anos de idade com distrofia muscular de Duchenne causada por mutações do tipo nonsense (Duchenne). Isso amplia o uso em relação à faixa etária anterior de, no mínimo, cinco anos de idade.
“Ampliar o acesso ao Translarna para crianças com Duchenne causada por mutações nonsense no Brasil é importante para nós. Sabemos que, no caso da Duchenne, o diagnóstico e tratamento precoces dão às crianças uma maior possibilidade de preservar a função muscular e retardar a progressão da doença”, afirma Stuart W. Peltz, CEO da PTC Therapeutics.
A Duchenne é uma doença progressiva grave que leva a uma piora rápida da função muscular e faz com que crianças, frequentemente, precisem usar uma cadeira de rodas até o início da adolescência e, por fim, necessitem ventilação artificial para respirar. O Translarna é o único tratamento para a causa subjacente da Duchenne causada por mutações do tipo nonsense. Estudos clínicos e evidências do mundo real demonstraram o potencial do Translarna de retardar a progressão da doença e melhorar os resultados dos pacientes.
O Translarna (atalureno) é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por mutações do tipo nonsense. Mutação nonsense é uma alteração no código genético que impede prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode se expressar em sua totalidade e deixa de ser funcional, como a distrofina na distrofia muscular de Duchenne.
Fonte: Redação Panorama Farmacêutico
Cadastre-se para receber os conteúdos também no WhatsApp e no Telegram
Jornalismo de qualidade e independente
O Panorama Farmacêutico tem o compromisso de disseminar notícias de relevância e credibilidade. Nossos conteúdos são abertos a todos mediante um cadastro gratuito, porque entendemos que a atualização de conhecimentos é uma necessidade de todos os profissionais ligados ao setor. Praticamos um jornalismo independente e nossas receitas são originárias, única e exclusivamente, do apoio dos anunciantes e parceiros. Obrigado por nos prestigiar!
Veja também: https://panoramafarmaceutico.com.br/nova-lei-de-licitacoes-traz-mais-insercao-de-venda-a-varejistas/
