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PTC anuncia ampliação do Translarna para incluir pacientes ambulatoriais com até dois anos de idade no Brasil

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A PTC Therapeutics anunciou nesta segunda-feira (25) que a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou a ampliação da indicação do Translarna (atalureno) para incluir crianças ambulatoriais de dois a cinco anos de idade com distrofia muscular de Duchenne causada por mutações do tipo nonsense (Duchenne). Isso amplia o uso em relação à faixa etária anterior de, no mínimo, cinco anos de idade.

“Ampliar o acesso ao Translarna para crianças com Duchenne causada por mutações nonsense no Brasil é importante para nós. Sabemos que, no caso da Duchenne, o diagnóstico e tratamento precoces dão às crianças uma maior possibilidade de preservar a função muscular e retardar a progressão da doença”, afirma Stuart W. Peltz, CEO da PTC Therapeutics.

A Duchenne é uma doença progressiva grave que leva a uma piora rápida da função muscular e faz com que crianças, frequentemente, precisem usar uma cadeira de rodas até o início da adolescência e, por fim, necessitem ventilação artificial para respirar. O Translarna é o único tratamento para a causa subjacente da Duchenne causada por mutações do tipo nonsense. Estudos clínicos e evidências do mundo real demonstraram o potencial do Translarna de retardar a progressão da doença e melhorar os resultados dos pacientes.

O Translarna (atalureno) é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por mutações do tipo nonsense. Mutação nonsense é uma alteração no código genético que impede prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode se expressar em sua totalidade e deixa de ser funcional, como a distrofina na distrofia muscular de Duchenne.

 

Fonte: Redação Panorama Farmacêutico


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