Farmacêuticas apostam no Brasil para pesquisa de doenças raras

O Brasil vem consolidando sua posição como um dos mercados mais estratégicos para pesquisas clínicas em doenças raras. Impulsionadas pela recente regulamentação da Lei da Pesquisa Clínica, pela diversidade genética da população e pelo potencial do Sistema Único de Saúde (SUS) como fonte de dados e futuro comprador de terapias inovadoras, farmacêuticas globais ampliam seus investimentos no país. A informação é do Valor Econômico.

Para a Interfarma, a pesquisa clínica é um pilar essencial para o desenvolvimento de novos medicamentos e para garantir acesso a terapias inovadoras.

Um levantamento feito pela entidade em parceria com a IQVIA, mostra que o Brasil ocupa atualmente a 19ª posição mundial em estudos clínicos, mas reúne condições para alcançar o grupo dos dez principais mercados globais. Para a Interfarma se o país alcançar a 10ª posição no ranking mundial, estima-se um impacto anual de R$ 6,3 bilhões na economia, R$ 2,1 bilhões em investimentos diretos, geração de 56 mil empregos qualificados e tratamento para 286 mil pacientes.

Nelson Mussolini, presidente executivo do Sindusfarma, ressalta que o ambiente regulatório mais favorável tem sido decisivo para atrair investimentos. “O marco regulatório está melhorando e incentivando que empresas internacionais usem o país como plataforma de desenvolvimento de produto e de pesquisa clínica”, afirma.

O segmento continua sendo dominado por multinacionais, em razão do elevado volume de recursos necessários para pesquisa e desenvolvimento. “As nacionais não têm como fazer esse investimento, por falta de tecnologia e porque não têm capital de giro para investir R$ 3 bilhões em produtos nos quais se pode descobrir que não há o efeito esperado”, avalia.

Farmacêuticas fizeram aportes crescentes

Entre as empresas que reforçaram sua atuação no segmento está a AstraZeneca, que incorporou a Alexion durante a pandemia e transformou a companhia em sua divisão global de doenças raras. A operação representa cerca de 17% do faturamento da farmacêutica no Brasil.

A companhia investiu R$ 10 milhões em pesquisas clínicas na área em 2025 e projeta R$ 12 milhões neste ano. Considerando todas as áreas terapêuticas, o aporte total alcançou R$ 315 milhões.

O laboratório também anunciou um investimento de R$ 250 milhões em pesquisa clínica no Brasil ao longo de 2026. O montante será destinado ao reforço dos estudos da companhia, com foco prioritário em pacientes oncológicos e hematológicos. As informações são da Veja. O novo orçamento supera os R$ 150 milhões aplicados pela companhia no país em 2024, o que representa um aumento de 66% no aporte da multinacional em apenas dois anos.

Em abril deste ano, o Panorama Farmacêutico noticiou que a AbbVie anunciou um plano para fortalecer projetos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) no Brasil. O investimento projetado é de aproximadamente R$ 430 milhões.

A iniciativa faz parte da estratégia global da companhia, que visa reforçar sua atuação em testes clínicos e expandir o desenvolvimento de terapias inovadoras. O aporte deve se estender até 2030.

Já a Biogen tem cerca de 60% de sua receita no país está vinculada às doenças raras. Para 2026, a farmacêutica prevê aporte de R$ 165 milhões em pesquisa clínica no Brasil. “Nesse mercado, temos menos de 20% de terapias descobertas. Ou seja, ainda existem 80% de doenças sem inovação”, destaca o gerente-geral Rogério Frabetti.

A Roche, por sua vez,destina aproximadamente 20% de seus investimentos em pesquisa clínica no Brasil para estudos relacionados a doenças raras, o equivalente a cerca de R$ 118 milhões sobre um total de R$ 590 milhões investidos em 2025. “O Brasil é considerado um dos países prioritários, até mesmo pela relevância estratégica. E temos o compromisso de manter e aumentar os investimentos”, afirma Michelle França, diretora médica da companhia.

A Novartis investiu R$ 145 milhões em pesquisa clínica no país em 2025. Dos 107 estudos atualmente em andamento, 18 estão relacionados a doenças raras. “O país tem papel relevante na estratégia global de inovação, com infraestrutura para receber estudos”, comenta Sylvester Feddes, presidente da operação brasileira.

Pioneira na área, a Sanofi injetou R$ 153 milhões em pesquisa clínica no Brasil em 2025. Dos cerca de 50 estudos conduzidos localmente, 11 estão ligados a doenças raras. “É uma das áreas prioritárias, com presença relevante tanto no pipeline global quanto nos estudos conduzidos localmente”, observa a diretora médica  Ana Resque.

A Takeda também definiu o Brasil como país prioritário para pesquisa e desenvolvimento e já mobilizou cerca de US$ 250 milhões em parceria com a Hemobrás para produção e transferência de tecnologia voltada ao tratamento da hemofilia.

Já o Cristália acaba de inaugurar sua primeira unidade de Genética Aplicada, em Campinas, no interior de São Paulo, com recursos de R$ 70 milhões. A unidade foi inaugurada tendo como pilar a pesquisa em parceria com a Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), que investiga possibilidades de tratamento para o alcoolismo.

Áreas terapêuticas de estudos clínicos conduzidos no Brasil

Inovação avança, mas acesso ainda é desafio

Apesar da intensificação dos investimentos, o acesso efetivo aos tratamentos continua sendo um dos principais gargalos do segmento. Dados do painel Moka, compartilhados pela Interfarma, mostram que apenas 41% das 232 tecnologias para doenças raras submetidas à avaliação do SUS desde 2012 foram incorporadas. Entre essas, somente 51 terapias foram efetivamente disponibilizadas aos pacientes.

O cenário revela um descompasso entre o avanço da inovação e a chegada dos tratamentos à população. “O principal desafio ainda está na etapa de incorporação ao sistema de saúde e no acesso efetivo. Há mais inovação chegando, mas o gargalo continua sendo transformar esse avanço em acesso real e equitativo”, reflete Antoine Daher, presidente da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas).

O Ministério da Saúde informa que ampliou a rede de atendimento para doenças raras, que hoje conta com 50 serviços especializados em funcionamento, mais que o dobro registrado em 2022. A pasta também destaca a incorporação de cerca de 20 novas tecnologias no período, além de investimentos superiores a R$ 1 bilhão para oferta do medicamento Trikafta, destinado ao tratamento da fibrose cística.

Com um ambiente regulatório mais favorável, crescimento dos investimentos e interesse crescente das farmacêuticas globais, o Brasil reforça seu papel como polo estratégico para pesquisa clínica em doenças raras. O próximo desafio será transformar esse avanço científico em acesso mais amplo aos pacientes.